据美国学者报道,对于原发胆汁性肝硬化患者,秋水仙碱/UDCA和氨甲蝶呤/UDCA均无法使其存活率超出Mayo预后模型的预测,但是,某些患者的临床、组织学和生化指标可以出现改善。
麻省波士顿新英格兰医学中心的Marshall M. Kaplan博士指出,熊去氧胆酸(UDCA)是唯一被批准用于治疗原发胆汁性肝硬化的药物,但采用它治疗的患者也经常出现病情进展。曾有研究提示,秋水仙碱和氨甲蝶呤能够改善肝功能生化检查结果、症状、肝脏组织学表现。
为此,研究人员探讨了在UDCA治疗时加用秋水仙碱或氨甲蝶呤,能否改善患者的无肝移植存活率。85例经组织学证实原发胆汁性肝硬化、血清碱性磷酸酶水平高于正常两倍以上、仍不是肝移植候选者的患者通过双盲方法,随机接受秋水仙碱或氨甲蝶呤治疗。2年后,全部患者均应用UDCA。主要终点事件为无肝移植存活。随访患者至多10年,或随访至治疗失败。通过意向治疗基础,分析资料。
结果发现,两组的无移植存活率相同:秋水仙碱/UDCA组为0.57、氨甲蝶呤/UDCA组为0.44,这一结果与Mayo预后模型的预测值相同。两组中,参与研究达10年的患者均出现肝脏生化检查和肝脏组织学表现的显著改善。
Kaplan博士认为,秋水仙碱/UDCA和氨甲蝶呤/UDCA均无法使存活率超出Mayo预后模型的预测。但是,参与研究达10年的患者的临床、组织学和生化指标出现改善,提示这些药物可能对某些患者有益。